首药控股:首药控股（北京）股份有限公司自愿披露关于选择性RET抑制剂SY-5007开展关键性临床试验的公告

证券代码：688197证券简称：首药控股公告编号：2023-001
首药控股（北京）股份有限公司
自愿披露关于选择性RET抑制剂SY-5007
开展关键性临床试验的公告
本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性承担个别及连带责任。
近日，首药控股（北京）股份有限公司（以下简称“公司”）收到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）关于其选择性RET抑制剂SY-5007沟通交流申
请附条件批准上市资格的反馈意见，基于SY-5007现阶段Ⅰ期的安全性和有效性数据，CDE同意SY-5007未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请附条件批准上市。
据此，公司将迅速启动SY-5007针对经过标准治疗后的RET阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键性Ⅱ期临床试验。现将有关情况公告如下：
一、药品基本情况
药品名称：SY-5007
受理号：CXHL2100027；CXHL2100028
剂型：片剂
注册分类：1类（境内外均未上市的创新药）
适应症：RET基因融合的非小细胞肺癌
申办者：首药控股（北京）股份有限公司
二、其他相关信息
（一）关于选择性RET抑制剂
作为肿瘤的驱动基因之一，RET融合或突变能够持续性激活多条下游信号通路，促进肿瘤细胞生长、抑制肿瘤细胞死亡，导致肿瘤的发生和进展。据统计，RET融合在NSCLC中的发生率约为1-2%，在甲状腺乳头状癌（PTC）中的发生频率为10-20%；RET突变则是甲状腺髓样癌（MTC）中常见的激活突变，50%的散发的MTC和几乎全部的家族性MTC中均有RET的突变。
1RET抑制剂可分为选择性和非选择性两大类。已有数据显示，选择性RET抑
制剂能够更加有效抑制RET的激酶活性，阻断其下游的信号传导，破坏肿瘤细胞的多种生理功能，抑制一系列RET阳性肿瘤细胞（不同的RET融合形式、不同的突变形式）的生长，从而更能使RET基因异常的NSCLC等实体瘤患者显著获益，同时降低毒副作用的发生，提高患者的耐受性。选择性RET抑制剂能够有效改善患者的治疗效果及生存质量，其诊疗价值和商业潜力较为可观。
（二）关于SY-5007其他相关情况经查询，截至目前，除两款进口同类药物获附条件批准上市外，尚无国产的高选择性RET抑制剂获批上市，国内RET阳性非小细胞肺癌等实体肿瘤患者存在未被满足的临床需求。
SY-5007是针对RET靶点首个进入临床阶段的国产创新药，也是目前临床进展最快的国产选择性RET抑制剂之一。Ⅰ期临床试验数据显示，SY-5007具有强效、持久的抗肿瘤活性，在RET基因变异的多种实体瘤患者如晚期NSCLC、MTC等患者中表现出了良好的临床活性与耐受性，有望为国内RET阳性肿瘤患者提供精准治疗选择，并显著提高患者用药的可及性。
（三）后续计划
公司将持续加大资源投入，快速启动SY-5007针对RET阳性非小细胞肺癌的关键性Ⅱ期临床试验，争取快速完成受试者招募。后续，如关键临床试验结果达到预期，公司亦将积极推进相关药品附条件批准上市的申请工作。
三、风险提示
SY-5007即将启动关键性临床试验，鉴于相关临床试验所需的受试者数量较多、患者招募、随访、数据统计等工作量较大、试验时间周期较长，因此公司需持续加大研发投入，强化临床研究团队建设，提升与临床研究中心及监管部门沟通效率，力争加快临床入组速度并提高临床试验质量。后续公司研发费用将会进一步增加，但预计短期内不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响。
此外，由于创新药具有高风险、高附加值的固有特点，关键性注册临床试验结果未来能否支持药品递交上市申请、能否最终获得附条件批准上市或正式
批准上市以及何时获批均具有不确定性。公司董事会提醒投资者谨慎决策，注意投资风险。公司将严格按照有关规定，就后续关键进展积极履行信息披露义
2务。
特此公告。
首药控股（北京）股份有限公司董事会
2023年1月5日
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